Terepia e gjeneve, premtuese për kurimin e fibrozës cistike

Çfarë është fibroza cistike?
Fibroza cistike e njohur me ndryshe me emrin mukoviscidoza, është një sëmundje e lindur dhe me këtë nënkuptojmë që është një sëmundje e trashëgueshme. Të dy gjinitë preken njëlloj, por meshkujt mbijetojnë më gjatë se femrat. Fibroza cistike karakterizohet nga një bllokim dhe infeksion i rrugëve të frymëmarrjes, mangësi në tretje dhe nga pasojat e tyre.
Terapia e gjeneve
Sipas prestigjozes Reuters, shkencëtarët kane arritur drejt një zbulimi tepër të rëndësishëm në fushën e mjekësisë. Ato kanë arritur të identifikojnë një terapi e cila zëvendëson gjenin përgjegjës për fibrozën cistike. Trajtimi fillestar ka treguar një dobi të konsiderueshme në funksionimin e mushkërive të pacientëve që vuajnë fibroza cistike. Teknika e trajtimit është zhvilluar me risitë më të fundit të teknologjisë dhe zëvendëson gjenet e dëmtuara përgjegjëse që shkaktojnë sëmundjen e mushkërive. Ajo përdor përdor molekulat e thithura të AND-së për të ofruar një kopje normale punë të gjenit në qelizat e mushkërive.
Eric Alton, profesor në Imperial College në Londër, që udhëhoqi trajnimin tregon se pacientët të cilët kanë kryer terapinë me gjene kanë treguar një shenjë pozitive në testet e funksionimit të mushkërive, në raport me pacientët e tjerë që nuk janë kuruar. Kjo është premtuese dhe një hap shumë i rëndësishëm në kurimin e kësaj sëmundjeje.
Duke folur me gazetarët në lidhje me rezultatet, ai tha se ato ishin “inkurajuese”, por paralajmëroi se për shkak se efekti ka qenë i kundërt tek disa pacientë, terapia me gjene nuk është e gatshme për përdorim të rregullt klinik. “Efektet ishin modeste dhe të ndryshueshme,” theksoi ai. Fibroza cistike është sëmundja më e zakonshme vdekjeprurëse në botë e cila trashëgohet dhe preken më shumë se 90 000 njerëz në vit në të gjithë globin. Mushkëritë e pacientëve mbushen me mukozë të trashë që ngjitet dhe ata janë të prekshëm ndaj një sërë infeksionesh të cilat shkatërrojnë përfundimisht mushkëritë.
Duke iu referuar kësaj, rezultatet e studimit e më pas të terapisë u publikuan në revistën mjekësore “Lancet Respiratory Medicine” dhe 136 pacientë mbi moshën 12 vjeç i janë nënshtruar terapisë së gjeneve për një vit. Pacientët të cilët kanë provuar terapinë e gjeneve, kanë dëshmuar modestisht se përftimi prej saj ka qenë i rëndësishëm në kurimin e tyre.
Duke e gjykuar në këtë aspekt, kjo terapi gjenesh mund të ketë një domethënie të madhe në kurimin e kësaj sëmundje. Dominic Wells, një profesor i mjekësisë në “Royal College Veterinare” të Britanisë i cili nuk ishte i përfshirë në studim tha se gjetjet e saj kanë hedhur një themel të fortë për zhvillimin e sistemeve më të fuqishme të transferimit të gjeneve. Në këtë studim, pacientët janë trajtuar në bazë të molekulave të ADN-së në rruazat yndyrore ose lipozomeve, të cilat prodhojnë gjene në qelizat e dëmtuara të mushkërive. Eric Alton tha se ekipi i tij i punës po planifikon studime të mëtejshme. për të provuar nëse shtimi i dozave më të larta ose më të shpeshta do të sjellë një përfitim të madh. Po ashtu ato do të testojnë edhe mënyrat e kombinimit të kësaj terapie me trajtimet e drogës për të rritur potencialisht efektin e saj. Ekipi ka zhvilluar edhe një metodë tjetër të terapisë me gjene duke përdorur një virus hibrid të krijuar në laborator.
Deri tani pjesa më e madhe e rezultateve janë pozitive dhe tepër premtuese, thonë anëtarët e këtij studimi, por mbetet të shohim në vazhdim. 

Përktheu: S.L